Nuevos tratamientos para la distrofia muscular 2021



Artículo actualizado por última vez el 4/1/2021

¿Qué es la Distrofia Muscular (MD)?


La distrofia muscular (MD) se refiere a un grupo de más de 30 enfermedades genéticas hereditarias y progresivas causadas por una mutación en los genes de una persona. Los diferentes tipos de DM varían en cuanto a los signos y síntomas y afectan a grupos musculares específicos. Algunos tipos de DM son visibles en la infancia, mientras que otros pueden aparecer en la mediana edad o en la edad adulta.1

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno neuromuscular más frecuente, que afecta hasta 1/3600 nacimientos de varones en todo el mundo. Actualmente no se conoce ninguna cura para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). El tratamiento tiene como objetivo controlar los síntomas para mejorar la calidad de vida. 2


¿Cómo se trata la Distrofia Muscular (DM)?


Hay varios medicamentos aprobados para la distrofia muscular (MD) disponibles dependiendo de la forma de las enfermedades. Aquí están algunos de ellos:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) es una terapia antisentido indicada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una deficiencia confirmada del gen de la distrofina susceptible de terapia de omisión del exón 53.

Viltepso (viltolarsen) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles a la terapia de omisión del exón 53:

  • La Administración de Alimentos y Drogas (FDA), EE.UU. el 12 de agosto de 2020.
  • La Agencia de Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) bajo el nombre de Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japón, 25 de marzo de 2020.

La FDA ha concedido la aprobación acelerada a Viltepso, y le ha otorgado las designaciones de Revisión Prioritaria, Vía Rápida, Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Pediátricas Raras.

La PMDA ha concedido a Viltolarsen la designación "Sakigake" (es decir, la versión japonesa de la Designación de Terapia de Avanzada), la designación de Enfermedad Huérfana y la designación de Sistema de Aprobación Temprana Condicional.


Vyondys 53 (golodirsen)4

El Vyondys 53 (golodirsen) es un nucleótido en antisentido indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53.

Vyondys 53 (golodirsen) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con DMD con una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible a la omisión del exón 53 por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA), EE.UU., el 12 de diciembre de 2019.

La FDA aprobó el Vyondys 53 (golodirsen) bajo aprobación acelerada.


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Referencias:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen ) Thesocialmedwork.com

Descargo de responsabilidad: Este artículo no pretende influenciar o impactar el cuidado proporcionado por su médico tratante. Por favor, no haga cambios en su tratamiento sin consultar primero a su médico. Este artículo no pretende diagnosticar o tratar una enfermedad ni influir en las opciones de tratamiento. TheSocialMedwork es tan diligente como es posible en la compilación y actualización de la información en esta página. Sin embargo, TheSocialMedwork no garantiza que la información proporcionada en esta página sea correcta y completa.