Medicamentos recientemente aprobados para la Fibrosis Quística

La fibrosis quística es un trastorno genético poco común y potencialmente mortal que afecta a más de 70.000 personas en todo el mundo. Es causada por una mutación del gen CFTR, que regula el transporte de sal y agua en el cuerpo. La mutación CFTR permite que entre demasiada sal y agua en las células. Esto da lugar a una acumulación de moco espeso y pegajoso en los tubos y conductos del cuerpo. Estas obstrucciones dañan los pulmones, el sistema digestivo y otros órganos. Estos síntomas comienzan en la primera infancia e incluyen tos persistente, infecciones recurrentes en el pecho y en los pulmones y poco aumento de peso.

Hoy en día hay varios tratamientos que ayudan a controlar la Fibrosis Quística. El último medicamento aprobado para la fibrosis quística por la Agencia Médica Europea (EMA) es el Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

La aprobación de Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) por la EMA en agosto de 2020 viene después de la aprobación de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) en octubre de 2019. 

A continuación se presenta un resumen de cada medicamento para ayudar a guiarle a usted y a su médico a la hora de tomar una decisión sobre el tratamiento de la fibrosis quística: 

 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

El 21 de octubre de 2019 Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), EE.UU., para el tratamiento de personas mayores de 12 años con ciertas formas de fibrosis quística (FQ).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) es una combinación de ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor indicada para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 12 años o más que tengan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Está disponible en tabletas combinadas de dosis fija co-empacadas que contienen elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg, y tabletas que contienen ivacaftor 150 mg. 

Ilustración de Trikafta

 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

El 21 de agosto de 2020, Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) recibió una autorización de comercialización de la EMA válida en toda la UE para su uso en combinación con Kalydeco (ivacaftor) para tratar a personas mayores de 12 años con ciertas formas de fibrosis quística (FQ).

Elkaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) está indicado en un régimen de combinación con tabletas de 150 mg de ivacaftor (no incluidas en el paquete) para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 12 años de edad o más que tengan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Está disponible como comprimidos combinados de dosis fija que contienen elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg

Ilustración de Kaftrio

 

 

Puede descargar la infografía completa de los medicamentos aquí

 

Si tú o alguien que conoces está buscando acceder a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) o Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) en combinación con Kalydeco, podemos ayudar. 

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