Nusinersen (Spinraza)

Un medicamento para la atrofia muscular espinal

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La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una rara enfermedad genética que afecta el movimiento y la fuerza muscular. Nusinersen (que tiene el nombre de marca Spinraza) es el primer y único tratamiento aprobado para niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME). Nusinersen no es una cura, pero se ha demostrado que mejora la condición física y la calidad de vida de los pacientes.

Actualmente es la única medicina aprobada para
Atrofia muscular espinal

El Nusinersen (Spinraza) es un tratamiento aprobado que puede ofrecer esperanza a algunos niños y adultos con Atrofia Muscular Espinal (AME). Está aprobado para su uso en los EE.UU., la UE, Brasil, Japón, Suiza, Canadá y Australia, entre otros. Los ensayos clínicos demuestran que este medicamento puede tener un impacto positivo en la vida de los niños y adultos con AME. Aunque no está disponible en todo el mundo, los pacientes a los que no se puede acceder pueden importar este medicamento a su país, de forma segura y legal.

¿Qué es nusinersen (Spinraza)?

Este medicamento es una inyección para personas con AME. La AME afecta a las neuronas motoras y se cree que es causada por cambios (mutaciones) en los cromosomas del ADN. Se espera que el Nusinersen (Spinraza) contrarreste el comportamiento de este ADN mutado, lo que debería ayudar a mantener las neuronas motoras. Nusinersen (Spinraza) es el primer y único tratamiento aprobado que funciona de esta manera.

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¿Qué tan efectivo es nusinersen (Spinraza)?

La eficacia del nusinersen (Spinraza) ha sido probada en ensayos clínicos. Estos ensayos clínicos se centraron en tres grupos de pacientes afectados de diferentes maneras: pacientes con AME de inicio infantil (Tipo 1), pacientes con AME de inicio tardío (Tipos 2 y 3) y niños presintomáticos con probabilidad de desarrollar AME de Tipo 1 o 2 (diagnosticados sobre la base de pruebas genéticas).

Estudio de la AME de inicio infantil

Este primer estudio incluyó a bebés que ya mostraban signos de la enfermedad por debajo de los 6 meses de edad. Los estudios clínicos revelaron que los bebés que recibieron este medicamento mostraron mejoras en los hitos motores, que incluían factores como: la capacidad de patear, controlar la cabeza, sentarse o deambular (gatear o moverse). Estos hitos no fueron alcanzados por los bebés que no fueron tratados con este medicamento.

Análisis final después de 9 meses

Mejora

51%

Spinraza

vs
0%

Sin tratar

Vivo o sin ventilación

61%

Spinraza

vs
32%

Sin tratar

Para más detalles, consulte la información de prescripción en la parte inferior de la página.

Estudio en SMA de inicio tardío

Los niños de este grupo mostraron signos de la enfermedad después de los 6 meses de edad (Tipo 2 o 3). Los individuos que tomaban nusinersen (Spinraza) aumentaron significativamente su capacidad para completar ciertas actividades físicas (medida con una prueba llamada HFMSE). El aumento se mantuvo durante toda la duración del estudio, que fue de aproximadamente 3 años.

SMA de aparición tardía

Para más detalles, consulte la información y las referencias de prescripción al final de la página.

Estudio en bebés con AME presintomática

Este estudio en curso involucró a 25 niños que se sometieron a pruebas genéticas que mostraron que tenían AME (tipo 1 o 2). Se les dio el medicamento antes de que tuvieran síntomas de AME.

Los últimos datos muestran que después de más de 2 años (25,6 meses) los niños mostraron grandes mejoras en comparación con lo que se espera para los niños no tratados con AME tipo 1 o 2:

  • Todos los niños estaban vivos y ninguno necesitaba ventilación permanente.
  • En la última visita, el promedio registrado de la puntuación de CHOP INTEND* fue de 58,4 (de una puntuación máxima de 64).
AME presintomática

*El CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mide la función motora general entre los bebés con AME.

Para más detalles, consulte la información y las referencias de prescripción al final de la página.

¿Qué efectos secundarios puedo esperar
con nusinersen (Spinraza)?

Los efectos secundarios más comunes del nusinersen (Spinraza) incluyen infecciones de las vías respiratorias inferiores (tráquea, bronquios y pulmones), fiebre, reducción o bloqueo de las deposiciones, dolor de cabeza, vómitos, dolor de espalda y síndrome de punción postlumbar (un síndrome que provoca la fuga de líquido cefalorraquídeo).

Se ha demostrado que los medicamentos similares al nusinersen (Spinraza) provocan reacciones graves cuando se administran; por ejemplo, complicaciones de hemorragia y daños en los riñones, que pueden ser agudos o incluso mortales.

Por favor, tenga en cuenta que esto no pretende ser una guía exhaustiva. Consulte a su médico tratante y la información de prescripción en la parte inferior de la página para obtener detalles completos de los efectos secundarios.

¿Cómo se toma el nusinersen (Spinraza)?

Inyectado en el líquido que rodea la médula espinal, en una dosis estándar de 12 mg.
El tratamiento suele comenzar con 4 dosis repartidas en un período de 2 meses.
Una dosis de 12 mg. cada 4 meses a partir de entonces.
Tomado durante el tiempo que el paciente se beneficie.
¿Cómo se toma el nusinersen (Spinraza)?
Tenga en cuenta que esto no pretende ser un plan de tratamiento. Para un plan de tratamiento personalizado, consulte a su médico.
Para más detalles, también puede consultar la información completa de prescripción al final de la página.

¿Cómo funciona nusinersen (Spinraza)?

La AME es causada por mutaciones (cambios) en el ADN.
Las mutaciones causan una escasez de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN).
Nusinersen (Spinraza) trabaja para cambiar el comportamiento de la proteína SMN para que se produzcan proteínas SMN completas.
Esto promueve el mantenimiento de las neuronas motoras.

Para obtener más información sobre el funcionamiento de nusinersen (Spinraza), consulte a su médico o consulte la información de prescripción al final de la página.
Esto no pretende ser una explicación científica exhaustiva.

¿Cómo puedo conseguir nusinersen (Spinraza)?

Puede ocurrir que el nusinersen (Spinraza) aún no esté aprobado o disponible en su país, lo que puede significar que experimentará retrasos en el acceso a este medicamento para usted, su paciente o su hijo. Estamos aquí para ayudar.

Con una prescripción del médico tratante del paciente, TheSocialMedwork puede ayudarle a obtener nusinersen (Spinraza) de fuera de su país. Nuestro equipo de farmacéuticos y expertos en regulación entrega diariamente en todo el mundo medicamentos aprobados en otros lugares. Ellos están listos para ayudar con el abastecimiento y la entrega, y le guiará a través de cada paso del proceso. Siempre aconsejamos a los pacientes que pregunten a su seguro médico sobre el reembolso del medicamento.

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