Vyndaqel (tafamidis) prolonga la vida de los pacientes de FAP

Investigadores del Hospital Santo António y del Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes de Portugal dirigieron un equipo que estudió los efectos del trasplante de hígado o Vyndaqel (tafamidis), una terapia modificadora de la enfermedad, en la supervivencia de los pacientes con polineuropatía amiloide familiar (PAF) en una fase temprana.

La FAP es una enfermedad rara y de progresión lenta causada por la presencia de una proteína sanguínea mutada llamada transtiretina (TTR). Esta proteína defectuosa se rompe fácilmente, lo que provoca la acumulación de depósitos fibrosos en los órganos y tejidos, lo que causa debilidad, entumecimiento y dolor en las extremidades. Las opciones de tratamiento para los pacientes con FAP incluyen un transplante de hígado o tomar Vyndaqel (tafamidis) que está diseñado para retrasar la progresión de la enfermedad para aquellos que se encuentran en las primeras etapas.

Según los investigadores, el principal hallazgo clínico de este estudio de supervivencia es que el Vyndaqel (tafamidis) o trasplante de hígado "ha cambiado drásticamente el pronóstico a largo plazo de los pacientes con TTR-FAP en los últimos 25 años, pasando de una enfermedad progresiva y [...] mortal a una enfermedad más crónica con un tratamiento que retrasa la progresión de la enfermedad". En los pacientes menores de 50 años, se demostró que el Vyndaqel (tafamidis) reducía el riesgo de mortalidad en un 91%, mientras que el trasplante de hígado disminuía el riesgo en un 63% en comparación con los pacientes no tratados. Obtenga más información visitando FAP News Today.