La controversia sobre los precios del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...

Los últimos acontecimientos que rodean el precio de un tratamiento de distrofia muscular de Duchenne (DMD)

la casa blanca

En los Estados Unidos, un fármaco comúnmente recetado en países como el Reino Unido y Alemania para tratar la enfermedad de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), fue aprobado por la FDA para su uso el mes pasado. El fármaco comúnmente conocido por su nombre genérico deflazacort, fue aprobado con un precio de costo de 89.000 dólares por año bajo el nuevo nombre de Emflaza, un aumento de 90 veces en comparación con los precios fuera de los Estados Unidos de aproximadamente 1.000 dólares. El La aprobación de la FDAen virtud de la Ley de medicamentos huérfanos, que fomenta el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, permitió a la empresa farmacéutica un monopolio de siete años en la indicación de DMD para el deflazacort, a pesar de que el medicamento ha estado disponible como genérico desde hace mucho tiempo en otros países. Después de una intensa reacción, la compañía luego vendió la droga a PTC Therapeutics.

Los gigantes farmacéuticos estadounidenses Marathon Pharmaceuticals, responsables de esta considerable subida de precios, provocaron una gran preocupación entre los afiliados al DMD, un trastorno muscular degenerativo crónico que afecta principalmente a los chicos jóvenes. Como resultado, la compañía farmacéutica suspendió temporalmente el lanzamiento sólo cuatro días después de su anuncio, para "a reunirse con los líderes de la comunidad de Duchenne y explicarles nuestros planes de comercialización, revisar sus preocupaciones, discutir todas las opciones y avanzar en la comercialización basada en el plan de acción resultante".

Para los pacientes de DMD, un desorden muscular degenerativo crónico que afecta aproximadamente a uno de cada 3600 niños recién nacidos en todo el mundo1, el deflazacort que también se conoce como Calculaha demostrado que prolonga el movimiento y preserva la función cardíaca y respiratoria. Se prescribe más comúnmente fuera de la etiqueta para el tratamiento de la DMD, y es el tratamiento más comúnmente usado en países como Canadá2.

medicación

"Aunque estos incentivos como la 'Ley de Medicamentos Huérfanos' y los 'vales de revisión prioritaria' existen con razón para mejorar los nuevos tratamientos de las enfermedades pediátricas raras, no se puede evitar pensar que se están explotando cuando se asocian a un medicamento que existe desde hace décadas, y a una fracción del precio".

La atención se extendió entonces a nivel mundial, lo que llevó a la participación de una investigación del Congreso de los EE.UU. no sólo sobre las decisiones de precios de Maratón, sino también sobre la aprobación de la FDA del medicamento. El senador estadounidense Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings expresaron su preocupación en una carta formal a la FDA sobre las decisiones tomadas en base a la investigación realizada hace años. "Escribimos para expresar nuestra preocupación y solicitar información sobre las inusuales circunstancias que rodean la reciente aprobación de una versión de marca de la droga de más de 20 años de antigüedad, el deflazacort", declararon Sanders y Cummings en su carta conjunta.

La puntuación adicional de un "bono de revisión de prioridad" llevó a un mayor malestar en cuanto al motivo de Marathon para el aumento de precio. El bono permite a las empresas que obtienen la aprobación de medicamentos huérfanos pediátricos una aprobación más rápida para otro medicamento en curso. Marathon puede usar el vale para sí mismo o venderlo a otra compañía. Se sabe que estos vales se han vendido por hasta 350 millones de dólares.

Sjaak Vink, fundador y director general de TheSocialMedwork, ha declarado que "aunque estos incentivos como la 'Ley de Medicamentos Huérfanos' y los 'vales de revisión prioritaria' existen con razón para mejorar los nuevos tratamientos de las enfermedades pediátricas raras, no se puede evitar pensar que se están explotando cuando se asocian a un medicamento que existe desde hace décadas, y a una fracción del precio".

Para añadir más especulación, Marathon anunció la venta de la droga a PTC Therapeutics, por 140 millones de dólares en efectivo y acciones por adelantado, junto con un bono de venta de 50 millones de dólares. Además, PTC deberá pagar a Marathon un pago anual basado en las ventas a partir de 2018.

Los PTC que son bien conocidos dentro de la comunidad DMD debido a su droga para el tratamiento de Duchenne llamada Translarna, aún no han revelado cuánto cobrarán por Emflaza. PTC declaró que su objetivo es "asegurar que Emflaza sea estudiada, entendida y disponible para cualquier paciente con Duchenne que la necesite, y determinamos que esta transacción es el mejor camino para asegurar que eso suceda".

un niño en una silla de ruedas jugando

Según un estudio poblacional de 2015 presentado por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, cerca de 2 de cada 10 (22%) pacientes con DMD tomaron deflazacort3. En los últimos años, la FDA ha permitido a los pacientes con DMD importar la droga. Debe señalarse, como lo hizo el Senador Tom Cotton cuando se dirigió al Congreso de los Estados Unidos, que muchas personas con DMD están felices con la aprobación de la FDA, ya que ahora las compañías de seguros pueden cubrir el costo, lo que indica que las familias de menores ingresos tendrán ahora acceso al medicamento.

Queda por ver si esto es así y si el acceso al deflazacort mejorará. Lo que es evidente, sin embargo, es un aumento de la actitud pública negativa hacia una industria que ya busca desesperadamente aceptación y credibilidad. Mientras el mundo espera el anuncio de los precios de PTC Therapeutics, la aprobación de la FDA y el subsiguiente precio del deflazacort ha creado inadvertidamente confusión y críticas. El SocialMedwork, un verdadero club de compradores de pacientes, fue creado para ayudar a las familias y a los pacientes que pueden ser afectados por la aprobación y las limitaciones de precios, a acceder a tratamientos efectivos a los mejores precios posibles. Es a través de empresas sociales como TheSocialMedwork que ayudan a los pacientes que están a la vanguardia de estos complejos asuntos de aprobación, a recibir la información más reciente y a tener acceso a medicamentos tanto innovadores como eficaces a los mejores precios posibles.

Puede encontrar más información sobre el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en nuestra página de información sobre la distrofia muscular de Duchenne.


Referencias

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Distrofia muscular de Duchenne: del diagnóstico a la terapia. Moléculas. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. La experiencia canadiense con el tratamiento de deflazacort a largo plazo en la distrofia muscular de Duchenne. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Tratamientos con corticoides en hombres con distrofia muscular de Duchenne: La duración del tratamiento y el tiempo de pérdida de la deambulación. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.