Más de 50 países han aprobado Spinraza (nusinersen), pero no todos lo han puesto a disposición de los pacientes que lo necesitan.
atrofia muscular espinal
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18 de enero de 2019
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14 de diciembre de 2018
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) para recibir la revisión prioritaria de la FDA como tratamiento único de la atrofia muscular espinal (AME) de tipo 1.