Orkambi aprobado en Australia, ¿le seguirán otros?

familia soplando burbujas

Australia se une a los Estados Unidos, Alemania, Austria, Dinamarca, Irlanda, Italia, Suecia y los Países Bajos para ofrecer el reembolso de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), un medicamento que se utiliza actualmente para tratar a las personas con fibrosis quística (FQ). Con un precio anual de más de 250.000 dólares australianos, muchas familias no pudieron pagar los medicamentos de su bolsillo. Con el subsidio, el costo mensual se reduce de unos 20.000 dólares a poco menos de 40 dólares.

Acerca de la fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad genética incurable en la que la mucosidad se espesa y se acumula en el tracto respiratorio y digestivo. Los pacientes elegibles para el tratamiento con Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) tienen una mutación F508del en el gen que codifica la proteína llamada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Son incapaces de regular la cantidad de agua secretada por sus pulmones y su estómago. El agua lubrica el pasaje de moco y partículas extrañas fuera de nuestros pulmones, y también permite que los alimentos sean digeridos. Aunque los enfermos no tienen indicadores externos obvios de tener la enfermedad, síntomas como dificultad para respirar, tos, problemas digestivos, fatiga y una alta probabilidad de infección pulmonar forman parte de su vida diaria. Cuando se les trata con medicamentos como Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), muchos pacientes ven una marcada diferencia en su capacidad para digerir los alimentos, ganar energía y respirar libremente.

Aprobación

El Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ha sido aprobado en varios países para su uso en adultos. Dados los recientes resultados positivos mostrados en niños, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) también lo ha aprobado para el tratamiento de niños de tan sólo 2 años de edad, por lo que ellos también tendrán una mayor oportunidad de llevar vidas más largas. Como dijo el Dr. John McNamara, investigador principal del estudio y director médico del programa de FQ en Children's Minnesota, "Esta aprobación es un desarrollo significativo que permite a los médicos comenzar a tratar la causa subyacente de la enfermedad en esta población más temprano que nunca".

A principios de este año, la FDA aprobó otro medicamento para la fibrosis quística llamado Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Este proporciona otra opción para los pacientes mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del o que tienen al menos una mutación en el gen CFTR que responde a tezacaftor/ivacaftor.

¿Es Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) tan efectivo como se pensó inicialmente?

El Canadá y el Reino Unido son algunos de los países que no han aprobado el medicamento diciendo que su eficacia no está clara. En un comunicado de prensa, la Dra. Elena Schneider, investigadora de la Universidad de Melbourne, dice que su estudio muestra que la combinación de lumacaftor e ivacaftor puede reducir la eficacia general del propio medicamento. Sin embargo, la investigación continúa para comprender plenamente los efectos de la combinación en el cuerpo.

Orkambi en el Reino Unido

Un análisis realizado en el Reino Unido en 2017 informó de unos 10.500 pacientes con FQ, de los cuales casi el 91% tenía la mutación F508del. Por paciente, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ahora cuesta alrededor de 100.000 libras anuales y no es reembolsado por el NHS.

Orkambi en Canadá

Según los últimos hallazgos del Registro Canadiense de Fibrosis Quística, aproximadamente 4200 personas en Canadá tienen fibrosis quística, y el 88% son portadoras de la mutación F508del. El medicamento cuesta alrededor de 250.000 dólares canadienses por paciente y no es reembolsado por el gobierno canadiense.

Reembolso

El Reino Unido tiene aproximadamente el doble de población que el Canadá, con aproximadamente tres veces más pacientes de fibrosis quística registrados y una incidencia similar de la mutación. Estos dos países están entre varios otros que todavía están esperando un mejor trato del fabricante. No se sabe mucho acerca de los actuales acuerdos de precios, pero una cosa está clara; con un precio tan alto, el costo del medicamento es demasiado caro para que el hogar medio lo pague de su bolsillo. Gracias al programa de reembolso, 1.200 familias en Australia podrán permitirse este medicamento.

¿Dónde está disponible Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)?

Si Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) no está aprobado o disponible en su país, es posible importar medicinas en la mayoría de los países en base a un paciente nombrado. Si usted o un ser querido está buscando un medicamento contra la FQ que aún no está disponible, lea nuestra página web para entender cómo nuestro equipo puede ayudar. Nuestro equipo distribuye diariamente medicamentos para pacientes nombrados en todo el mundo, con un servicio altamente valorado por médicos y pacientes.

Fuentes

  1. Información de producto para el AusPAR Orkambi 200/125 lumacaftor/ivacaftor, [PDF]. Septiembre de 2016.
  2. Lopes, José Marqués. Orkambi pronto se añadirá al plan de salud pública para pacientes con FQ en Australia. Noticias de Fibrosis Quística de hoy. 21 de agosto de 2018.
  3. El Registro Canadiense de Fibrosis Quística, Informe Anual de Datos de 2016 [PDF]. Fibrosis Quística Canadá. 2016
  4. La fuerza de la Fibrosis Quística en números, Informe Anual de Datos 2016 [PDF]. Registro de Fibrosis Quística del Reino Unido. 2016.
  5. Historia de la aprobación de Orkambi. Drugs.com. Accedido en noviembre de 2018.
  6. La FDA autoriza el fármaco CF Orkambi para niños de hasta 2 años, Medscape. 2018.
  7. Fibrosis quística: Se insta a la empresa a reducir el costo de la droga que cambia la vida. BBC. 21 de abril de 2018.
  8. Entrevista en el 5AA con Leon Byner. Departamento de Salud de Australia. Accedido en noviembre de 2018.
  9. Bentham Science Publishers. Citocromo P450 3A4 inducción: Lumacaftor contra ivacaftor?. Alerta Eureka. 12 de abril de 2018.
  10. La FDA aprueba un nuevo tratamiento modulador de CFTR para la fibrosis quística. Fundación para la Fibrosis Quística. 12 de febrero de 2018.